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    什么牌子乒乓球拍好:百健Spinraza长期数据巩固防线

    来源: | 2019-07-03 13:03:11 | 人气:

    导读:近日,百健公布Spinraza治疗症状前婴幼儿最长随访强劲数据:100%存活&无需机械通气、100%独立坐立;脊髓性肌萎缩症(SMA)竞争升级!Spinraza面临基因疗法Zolgensma和口服疗法risdiplam

    近日,百健公布Spinraza治疗症状前婴幼儿最长随访强劲数据:100%存活&无需机械通气、100%独立坐立;脊髓性肌萎缩症(SMA)竞争升级!Spinraza面临基因疗法Zolgensma和口服疗法risdiplam夹击......

    百健公布Spinraza治疗症状前婴幼儿最长随访强劲数据

    百健近日在美国加州举行的Cure SMA年度会议以及在挪威奥斯陆举行的欧洲神经病学会(EAN)第五届会议上公布了SMA药物Spinraza(nusinersen)II期临床研究NURTURE的最新数据,这是治疗症状前SMA婴幼儿的最长时间随访数据,为Spinraza提供了无与伦比的强劲疗效证据。Spinraza是唯一一种被批准用于SMA婴儿、儿童和成人的治疗方法,具有广泛的患者范围和治疗7500多例患者的实际经验。

    经过长达45.1个月的随访,接受Spinraza治疗的症状前婴幼儿达到了SMA疾病自然史上前所未有的运动里程碑,包括100%的儿童无支撑坐立、88%的儿童独立行走。此外,患者运动功能表现出持续改善,绝大多数患者在正常时间表内达到运动里程碑。这些数据补充了现有的证据体,证实了Spinraza的安全性和长期疗效,并证明该药治疗能够持续改善运动里程碑的实现。

    NURTURE是一项正在进行的全球性、开放标签、单组、疗效和安全性研究,共入组了25例症状前SMA(最有可能发展为SMA 1型或2型)婴幼儿患者,这些患者经基因检测诊断为SMA并在疾病症状前阶段开始治疗,首次给药时(出生后6周内)患者没有出现任何SMA疾病症状。

    截止2019年3月:(1)100%的患者存活,且不需要永久性通气。(2)该研究中患者平均年龄已接近3岁,而自然病史显示,大多数未经治疗的1型SMA患者在没有永久性通气的情况下永远无法存活到第二个生日。(3)100%的患者能够独立坐立,而疾病自然史显示,没有1型SMA患者能够做到这一点,而2型SMA患者需要帮助。(4)88%的患者独立行走,其中许多婴儿与学步儿童在正常发育时间表内的行为一致,而疾病自然史显示,1型或2型SMA患者永远不能独立行走。(5)采用费城儿童医院婴儿神经肌肉性疾病测试(CHOP INTEND)对所有患者的运动技能进行测试,患者平均分接近最高分64分——携带3个拷贝SMN2基因(n=10)的患者为63.4分,携带2个拷贝SMN2基因(n=15)的患者为62.1分,这表明了Spinraza早期治疗的巨大影响。(6)Spinraza证明了长达近4年的长期疗效,所有患者在运动里程碑方面继续改善,没有出现运动功能丧失的迹象。(7)经过近4年的治疗,Spinraza的耐受性良好,没有发现新的安全问题。

    哥伦比亚大学欧文医学院神经学和儿科教授Darryl De Vivo医学博士表示:“这些研究结果表明,症状前积极主动治疗对改变SMA的自然病程具有强大、持久的影响。我们看到大量的患者不断地达到儿童运动发展里程碑,在以前毫无希望、常常致命的疾病中取得了前所未有的进展。Spinraza正使患者走上一条通往生存、更大机动性和独立性的道路,这有助于改善所有年龄段患者的预后?!?/p>

    Spinraza面临基因疗法Zolgensma和口服疗法risdiplam夹击

    SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,它是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,该病是一种相对常见的“罕见病”,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000。据相关报道,目前中国SMA患者人数大约3-5万人。

    Spinraza是全球首个治疗SMA的疗法,该药是一种反义寡核苷酸(ASO),通过鞘内注射(intrathecal injection)给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液(CSF)中。Spinraza旨在改变SMN2前信使RNA(pre-mRNA)的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的生产,在SMA患者中,SMN蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。在临床研究中,Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。

    截至目前,Spinraza已在40多个国家销售,在中国于今年2月底批准。自2016年上市以来,Spinraza销售额迅速增长,远远超过早期预期,2018年全球销售额已达到了18亿美元。不过,该药很快将面临一场激烈的竞争。

    今年5月下旬,诺华Zolgensma获得美国FDA批准,这是一种基因疗法,用于治疗SMN1基因存在双等位突变的SMA患者,该药在理论上是一种一次性治愈疗法,而Spinraza需要定期治疗。然而,Zolgensma仅被批准治疗1型SMA,而Spinraza则被批准用于所有4种类型SMA。

    目前,关于这2种药物的定价,仍存在一些争论。Spinraza治疗第一年的费用为75万美元,之后每年37.5万美元。Zolgensma治疗费用为212.5万美元,分5年分期付款,但该药是一次性疗法。

    Globaldata资深制药分析师指出,由于已建立的安全性和疗效数据,在短期内,Spinraza比Zolgensma更具优势。医生和患者很可能缓慢地从Spinraza转向Zolgensma。但这不太可能持续多久,因为诺华正在获得越来越多的临床数据;而且,尽管诺华产品的五年支出更为昂贵,但从长远来看,成本会更低。更重要的是,新生儿SMA筛查倡议的出现,预计将给诺华带来长期的巨大优势,因为这将有助于识别症状前SMA患者,与定期治疗相比,患者可能更倾向于一次性的基因治疗。

    除了Zolgensma之外,Spinraza还面临着来自罗氏口服药物risdiplam的竞争。该药是一种小分子SMN2剪接调节剂,与Spinraza一样通过修正SMN2发挥作用。目前,risdiplam治疗I、II、III型SMA处于II/III期临床阶段,预计2019年下半年在美国和欧盟提交上市申请,2024年销售额预计将达到7.6亿美元,Zolgensma同时期的销售额预计将攀升至15.7亿美元。而由于这2种药物的夹击,Spinraza在2024年的销售额将下滑至15亿美元。

    参考来源:

    1、Biogen Announces New Data Further Establishing SPINRAZA? (nusinersen) as a Foundation of Care in Spinal Muscular Atrophy for a Broad Range of Patients

    2、Biogen Adds Data in Support of Spinraza for Spinal Muscular Atrophy

    3、Threats to Spinraza are mounting, but Biogen still has cards to play


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