• 网红主播直播违法屡屡发生 法律意识淡薄是主因 2019-01-30
  • 台生为何青睐大陆高校(两岸聚焦) 2019-01-27
  • 提线木偶走进高校 让非遗文化在大西安“活”起来 2019-01-27
  • 艰辛创作路(摄影师篇) 2019-01-17
  • 广东--广东频道--人民网 2019-01-17
  • 善行者五周年,不忘初心,2018再出发 2019-01-16
  • 新疆旅游推介会亮相北京 2019-01-14
  • 你家远祖是啥?介形虫?[哈哈] 2019-01-09
  • 乒乓球弧圈球技术图解 | 设为首页 | 加入收藏

    乒乓球弧圈球技术图解 www.x95n.net 19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

    北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

    习近平创建首个创新战略伙伴关系

    四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

    江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

    广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

    鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

    沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

    “第二届全国手机媒体看江西”启动

    近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

    19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

    北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

    习近平创建首个创新战略伙伴关系

    四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

    江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

    广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

    鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

    沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

    “第二届全国手机媒体看江西”启动

    近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

    乒乓球最旋的发球:Santhera公司囊获DMD在研药物

    来源: | 2018-11-22 10:31:55 | 人气:

    导读:日前,瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可(除日本

    日前,瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可(除日本和韩国以外)。Vamorolone是一种“first-in-class”创新类固醇药物,它有潜力成为治疗DMD年轻患者的标准类固醇疗法。

    DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一,在男性婴儿中的发病率大约为1:4000。据统计,全球大约有13.6万名患者。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致的X连锁遗传病??辜∥醯鞍椎娜笔ё钪盏贾录∠宋嘶?,组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展,但具有很多副作用。

    Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的“first-in-class”类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于,能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中,类固醇药物通过抑制NF-κB信号通路产生的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制,但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。

    Vamorolone能够将介导疗效的活性和介导副作用的活性分来,在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。


    ▲Vamorolone作用机制(图片来源:ReveraGen Biopharma官网)

    在已经结束的2a期临床试验中,vamorolone在治疗48名4-7岁男性DMD患者时表现出良好的安全性和耐受性,而且在功能性检测中的表现与标准糖皮质激素疗法相当。目前,vamorolone正在名为VISION-DMD的2b期临床试验中接受检验。

    根据合作协议,Santhera将向Idorsia支付2000万美元先期付款,根据在治疗DMD方面的监管和推广里程碑,Idorsia可能获得高达2.1亿美元的后续付款。

    Santhera公司的首席执行官Thomas Meier博士说:“Vamorolone是一款前景看好的DMD候选药物。我们期待与ReveraGen共同合作开发vamorolone,它可能成为治疗DMD的标准糖皮质激素疗法?!?/p>

    ReveraGen公司的首席执行官Eric Hoffman博士补充道:“我们的期望是vamorolone能够替换现有糖皮质激素治疗DMD。前期临床开发数据表明vamorolone能够保持类固醇的抗炎症疗效,并且降低与类固醇相关的安全问题。我们很高兴能够与Santhera合作将这款令人兴奋的候选疗法带给DMD患者?!?/p>


    上一篇:副厅级三甲医院院长受审 下一篇:很抱歉没有了

    相关推荐

    上海一男子自挂高架桥下 身穿“冤”字背心 上海一男子自挂高架桥下

    现场现场  法晚深度即时(稿件统筹 朱顺忠 实习生 尚妍)今日,法晚记者从上海市公安局静安分局官方微博获悉,今日9时40分许,静安公安分局接110报警称:在共和新路、中山北路路口

    北京今起十条大街禁行电动自行车 警方先期劝离 北京今起十条大街禁行电动

      今天上午,东单路口由北向南横穿长安街的电动自行车骑车人在非机动车道等待放行。甘南摄  今天早晨,长安街的非机动车道上,不见了高速穿行的电动车,也没有一路疾驰的电动三

     

    编辑推荐

    特别头条

  • 网红主播直播违法屡屡发生 法律意识淡薄是主因 2019-01-30
  • 台生为何青睐大陆高校(两岸聚焦) 2019-01-27
  • 提线木偶走进高校 让非遗文化在大西安“活”起来 2019-01-27
  • 艰辛创作路(摄影师篇) 2019-01-17
  • 广东--广东频道--人民网 2019-01-17
  • 善行者五周年,不忘初心,2018再出发 2019-01-16
  • 新疆旅游推介会亮相北京 2019-01-14
  • 你家远祖是啥?介形虫?[哈哈] 2019-01-09